一周要闻丨尊龙凯时基因治疗动态速递第143期

尊龙凯时行业动态速览会议推荐

“粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28日至30日在广州市南沙区盛大开幕。尊龙凯时诚邀您参与此次盛会，届时我们的专业技术团队将在A08展位等待您的光临，期待与您进行深入交流，同时展位还准备了丰富的精美礼品，恭候您揭晓！

2025年4月9日至10日，第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会将在上海张江科学会堂召开，我们期待与您再度相聚，与来自全产业链的10000+生物医药创新人士共同开创未来。在尊龙凯时的G09展位，期待与您面对面交流思想和经验！

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司荣获美国FDA的临床研究许可，其自主研发的全球首款针对渐冻症的基因治疗药物SNUG01成功获得IND许可。这标志着药物将进入国际多中心注册临床试验阶段，尊龙凯时对这一突破表示热烈祝贺！

成都金唯科生物科技有限公司的基因治疗药物“JWK002注射液”用于X连锁视网膜劈裂症的临床试验最近获得IND受理。这可能是国内首个针对该病的基因治疗注册临床试验，尊龙凯时对此表示衷心祝贺！

诺华公司的研究团队在《Molecular Therapy》上发表了一项关于AAV9抗体的研究，探讨了新生儿和幼儿中AAV9抗体的流行率与动力学变化，为基因治疗提供了重要的时机选择参考。

广州妇儿中心的最新研究成果为雷特综合征（RTT）患儿带来了转机。溪溪（化名）经历了痛苦之后，近日能通过哭闹表达需求，标志着尊龙凯时与相关团队在基因治疗研究中的积极影响。

湖南省正在推进细胞与基因产业的规范化发展，最近通过的《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》成为全国范围内又一个立法促进该领域高质量发展的省份。

耶鲁大学的陈斯迪课题组在《Nature Biomedical Engineering》期刊上发布了新研究，开发了多种Cas12a敲入小鼠模型，为复杂基因互作及疾病建模提供新手段。

首都医科大学的研究团队近期发表了关于基因疗法延缓骨骼肌衰老的研究，揭示了“长寿蛋白”如何通过去琥珀酰化作用延缓衰老过程。

基因药物研发商Arbor Biotechnologies完成了7390万美元的C轮融资，支持其针对稀有病的新型基因编辑疗法的研发，成为新兴领域的重要参与者。

2024年，北京的医药健康产业整体规模预计将达106万亿元，成为国内首个医药健康产业突破万亿的城市，尊龙凯时积极关注这一领域的新兴机会。

近期在海南博鳌乐城召开了细胞治疗大会，首次公布干细胞行业的收费标准与项目清单，标志着我国干细胞行业迈向规范化的新阶段。