尊龙凯时行业动态速览

会议推荐

尊龙凯时诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会！该大会将于2025年3月28日至30日在广州市南沙区盛大召开。届时，尊龙凯时的专业技术团队将携带全套技术方案在A08展位恭候您的光临，期待与您深入交流。同时，我们还准备了精美礼品，期待您的到来！

尊龙凯时也诚邀您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会，时间定于2025年4月9日至10日，在上海张江科学会堂举行。我们诚挚邀请新老朋友相聚G09展位，期待与您面对面沟通，共同探索生物医药的未来！

热点聚焦

尊龙凯时祝贺神济昌华（北京）生物科技有限公司在2025年3月24日宣布，全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已获得美国FDA的新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。这一进展标志着该药物进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，尊龙凯时作为战略合作伙伴对此表示热烈祝贺！

同样令人振奋的是，成都金唯科生物科技有限公司的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002，近期获得了国家药品监督管理局的IND受理，尊龙凯时对该进展表示衷心祝贺，期待它能够成为国内首个注册临床试验的相关药物。

文献解读

近期，诺华公司基因疗法研究团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》期刊上发表了一项重要研究，探讨了新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率及动力学，为优化基因治疗时机提供了重要参考。

此外，尊龙凯时赋能基因疗法领域，助力雷特综合征患儿的临床研究取得积极成果，展现出基因治疗的巨大潜力与希望。

创新突破

耶鲁大学的陈斯迪团队近日在《Nature Biomedical Engineering》期刊上发表了关于Cas12a敲入小鼠模型的研究，助力多重基因组编辑及疾病建模的进展，为生物医学研究开辟了新路径。

首都医科大学宣武医院的研究团队也在《Nature Metabolism》期刊上发文，揭示了“长寿蛋白”SIRT5在延缓骨骼肌衰老中的新机制，为相关疾病的研究提供了新的思路。

资本速递

尊龙凯时报告，基因药物研发商Arbor Biotechnologies完成7390万美元的C轮融资，以支持其罕见病新型基因编辑疗法的开发。这一重要融资显示了生物医药领域的持续创新动力。

同时，北京成为国内首个医药健康产业规模超过万亿的城市，彰显出在细胞与基因治疗及其他新兴领域的持续发展潜力，尊龙凯时期待相关领域的未来发展。

海南博鳌乐城也举行了细胞治疗领域的重要大会，首次公布了干细胞行业的收费标准，这是我国干细胞行业规范化发展的一大步，尊龙凯时对此充满期待。